各界为了每年对数千万人身心造成折磨的癌症、糖尿病、心脏病等疾病,投入大量的研究心力和资金。

各地影响着四亿人生命的约七千种已知罕见疾病却无人闻问,制药业过去一直忽视它们,药厂无法证明开发药物以解决少数受影响患者的成本是否合理,让这些罕见疾病又被称为「孤儿」疾病。

新式的融资方式与新的药物发现方法,使得上述情况逐渐出现改变。

位于盐湖城的 Recursion Pharmaceuticals 便将研发重点放在多个治疗领域的药物上,包括目前尚无药可治的数百种罕见疾病,象是会破坏婴儿大脑和脊髓内神经元,且常会致命的遗传性 Sandhoff 疾病,这种病症在欧洲人口里的罹病机率小于十万分之一

Recursion 是 NVIDIA Inception 虚拟加速器计划的一员,运用深度学习来分析生物影像。这间新创公司已经筹得逾8500万美元的资金,期望在到2025年时能发现一百种新的治疗方法。

Recursion 拥有一处实验室,其中的机械手臂每周进行约十万次的微型实验,而这些实验活动每周创造出约两百万个高分辨率生物影像。

Nilsson 说:「一个人看不完这些影像。」

Recursion 的研究人员部署了超过百个 GPU,每周使用数 TB 的资料来训练十余个神经网络,并且每个月使用自家的机器学习算法来运行高达 250TB 的资料量,以找出可望治疗遗传性出血性血管扩张症(hereditary hemorrhagic telangiectasia,一种造成血管畸形和潜在出血的遗传性疾病)等罕见疾病的候选药物。

Recursion 资料科学产品部门资深主管 Lina Nilsson 表示:「通常一般制药公司只会研究一种疾病和一种假设,一次研发一种可能的药物。我们则是发挥同步多工的精神,同时筛查数百种疾病和研究数千种药物分子。」

巨大远景:使用生物影像开发药物

细胞发生病变之际,结构上看起来跟健康的细胞会有差别,所以想要判断候选药物是否有效的一种方法,便是将药物加入患病的细胞内,观察后续发生的情况。

要是罹病的细胞结构变得更接近健康细胞,代表候选药物有望治疗这种疾病。然而细胞在形态上的变化却是极细微难辨,研究人员希望能尽快分析地更多候选药物。

过去科学家在研发药物时,一次只能针对一种疾病,再进行多年的研究。这种新药研发和上市的作法,药厂得投入逾二十亿美元的成本。

「人们对生物学没有充分的理解,这种一步一步来的龟速作法也侷限了开发药物的脚步。我们打造的平台让我们能够探索多种疾病,而这是过去针对特定目标、按照顺序的作法几乎无法做到的。」Recursion 技术长 Mason Victors 说。

科学家通常会设计实验,使用细胞显微镜影像来测量其中的一个或多个特征,而各实验的假设又数量有限。相比之下,Recursion 使用搭配 CNN 的深度学习算法,可以在一周内分析超过千万个细胞的数百个特征,以及一次测试数十个假设。

Recursion 的团队靠着大型 NVIDIA GPU 丛集进行训练和推论。Victors表示使用 NVIDIA V100 Tensor Core GPU 与 NVLink,在多个 GPU 上进行训练,让他们「能将一个研究人员原本要耗费数日进行的研究进度,在训练神经网络后,只要几小时内便能完成。」

深度学习帮助研究人员一次查看数百种细胞特征和疾病,以便快速着手进行新的治疗领域,并且对过去未开发过的领域研究药物。

这些工具还解释了药物的化合物可能会怎么跟体内其它细胞产生相互作用,以及药物可能有的毒性,例如损害肝脏或造成心律不整。

Recursion 的主要重点虽是放在内部药物开发上,也能跟想要筛选大量药物的制药公司合作。

Recursion 已对八十余种疾病模型进行化合物测试,FDA 已同意其中一种进行第一阶段临床试验,目前正在进行人体临床试验,而 Recursion 的药厂合作伙伴也选择了其它多种化合物,有待进一步进行开发。